Согласно статье, терапевтический перенос генов в определенные области мозга на животных моделях болезни Альцгеймера выявил множество потенциальных подходов к лечению, которые заслуживают рассмотрения в качестве кандидатов для клинического применения "Стратегии генной терапии болезни Альцгеймера: обзор"), опубликованный в Human Gene Therapy.
Обзор является частью специального выпуска Human Gene Therapy, посвященного достижениям в исследованиях генной и клеточной терапии во Франции, под руководством приглашенных редакторов Натали Картье, доктора медицины, директора по исследованиям INSERM, Париж, и президента Европейского общества генов и клеток. Therapy (ESGCT), и Пьер Корделье, доктор философии, старший научный сотрудник INSERM, Тулуза, Франция, и президент Французского общества клеточной и генной терапии (SFTCG). Спецвыпуск будет распространен на заседании SFTCG 9-11 марта в Марселе, Франция.
Сандро Алвес, Ромен Фоль и Натали Картье, INSERM, Université Paris-Sud, Université Paris-Saclay, Орсе, Франция, представляют всесторонний обзор различных подходов к генной терапии, которые разрабатываются для нацеливания на нейропатологические изменения, связанные с болезнью Альцгеймера. К ним относятся стратегии, предназначенные для непосредственного воздействия на метаболизм белка-предшественника амилоида (участвующего в развитии амилоидных бляшек), для усиления нейрозащиты, повышения уровня белков, связанных с аутофагией (участвующих в обмене белков и деградации долгоживущих белков), вмешиваться в воспалительные процессы. пути, регулируют гены, связанные с метаболизмом липидов, и нацелены на аполипопротеин E (APOE), главный ген восприимчивости к болезни Альцгеймера.
"Болезнь Альцгеймера – серьезная проблема медицины 21 века, которая становится огромным бременем для здравоохранения и общества в целом по мере взросления поколения бэби-бума," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс. "Генная терапия может обеспечить прорыв, необходимый в это критическое время."