Новый препарат под названием FG-2216 может стимулировать выработку гормона эритропоэтина (ЭПО) у диализных пациентов – возможно, предлагая новый подход к лечению анемии, связанной с заболеванием почек, согласно исследованию, появившемуся в следующем выпуске журнала Journal of the Американское общество нефрологов (JASN).
Анемия – серьезная проблема у пациентов с заболеванием почек. Это вызвано низкой продукцией ЭПО, которая, как предполагалось, является результатом повреждения почечных клеток, производящих ЭПО. "Наше исследование ясно показывает, что это может быть не так, и что почки пациентов на диализе сохраняют значительную способность вырабатывать эритропоэтин," комментарии Wanja M. Бернхардт, доктор медицины (отделение нефрологии, университетская клиника Эрлангена, Германия). "Почечная анемия, по-видимому, является результатом нарушения регуляции, а не потери производственной способности гормона."
В ходе исследования оценивался экспериментальный препарат под названием FG-2216. FG-2216 представляет собой ингибитор пролилгидроксилазы, который стабилизирует индуцируемый гипоксией фактор транскрипции (HIF) ?? "главный выключатель" который обычно говорит организму вырабатывать ЭПО в ответ на низкий уровень кислорода. ЭПО стимулирует выработку переносящих кислород красных кровяных телец.
Лечение FG-2216 значительно увеличивало продукцию ЭПО у диализных пациентов, а также у здоровых людей с нормальными почками. Наибольшее увеличение выработки ЭПО произошло у диализных пациентов, у которых почки все еще присутствовали, но больше не функционировали.
FG-2216 также стимулировал выработку ЭПО у диализных пациентов без почек. (Их почки были удалены во время операции по поводу рака или других заболеваний.) Увеличение выработки ЭПО у пациентов без почек было почти таким же высоким, как у людей с нормально функционирующими почками. У пациентов без почек FG-2216, по-видимому, стимулировал выработку ЭПО печенью.
Вывод: результаты ставят под сомнение общепринятое мнение о том, что анемия, связанная с диализом, возникает из-за того, что пациенты с запущенным заболеванием почек больше не могут самостоятельно вырабатывать ЭПО. "Наши результаты подтверждают, что и печень, и почки сохраняют значительную способность продуцировать эритропоэтин у пациентов с терминальной стадией почечной недостаточности," говорит Бернхардт.
В настоящее время пациенты с анемией, связанной с диализом, получают заместительную терапию ЭПО препаратами, называемыми агентами, стимулирующими эритропоэз (ЭСС). Несмотря на почти два десятилетия использования, все еще продолжаются споры, касающиеся безопасности, надлежащего клинического использования и, в частности, высокой стоимости ESA. Если новые результаты подтвердятся будущими исследованиями, то использование ингибитора пролилгидроксилазы, такого как FG-2216, чтобы помочь организму вырабатывать собственный EPO, может стать новой альтернативой ESAs.
В предварительном исследовании оценивалась только реакция на однократную дозу FG-2216. Хотя побочных эффектов не было, результаты и долгосрочная безопасность активации HIF ингибиторами пролилгидроксилазы остаются неясными. Также потребуются дальнейшие исследования, чтобы выяснить, почему HIF, по-видимому, не стабилизируется в ответ на снижение концентрации кислорода у пациентов с заболеванием почек, но реагирует на лечение ингибиторами пролилгидроксилазы.