Обнадеживающие результаты получены в исследовании доставки генов на основе AAV для лечения метилмалоновой ацидемии
Новое исследование с участием пациентов с наследственным метаболическим расстройством метилмалоник академии (ММА) обнаружило более низкие, чем ожидалось, уровни антител против аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов, разрабатываемых для генной терапии, чтобы заменить фермент (MUT), дефицитный в ММА. …
