Новое исследование перспектив генной терапии врожденного амавроза Лебера

Врожденный амавроз Лебера (ВМС) – это врожденная дистрофия сетчатки, которая встречается примерно у 1 из 80 000 рождений. По оценкам, около 3000 человек в Соединенных Штатах живут с LCA и, вероятно, станут слепыми в течение своей жизни. В последнее время был достигнут прогресс в генной терапии этого состояния. …