Равикти (фенилбутират глицерина) был одобрен U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения некоторых нарушений цикла мочевины (UCD) у людей от 2 лет и старше.
Эти унаследованные состояния связаны с нехваткой ферментов, которые помогают организму удалять аммиак из крови. У людей с UCD накопление аммиака может привести к коме, повреждению головного мозга или смерти, заявило FDA в пятницу в пресс-релизе.
Равикти – жидкость, принимаемая три раза в день во время еды. Агентство заявило, что он был одобрен для людей, чьи расстройства нельзя вылечить с помощью диеты с ограничением белка или только аминокислотных добавок.
Равикти сравнивали с другим препаратом UCD в клиническом исследовании с участием 44 взрослых. Наиболее частыми побочными эффектами нового препарата были диарея, метеоризм и головная боль.
Ravicti продается компанией Hyperion Therapeutics, расположенной в Южном Сан-Франциско, Калифорния.