Рак печени может быть вызван мутациями в генах-драйверах рака, возникающих в результате встраивания векторов аденоассоциированного вируса (AAV), используемых для доставки терапевтических генов, хотя эта опухоль-индуцирующая роль AAV остается весьма спорной. Недавно опубликованные доказательства наличия гепатоцеллюлярной карциномы, ассоциированной с AAV, ранее были повторно исследованы в Human Gene Therapy, и новая статья в журнале подвергает серьезному сомнению переинтерпретированные данные.
Жан-Шарль Нолт, Джессика Цукман-Росси, INSERM и соавторы категорически не согласны с переосмыслением их исследования, первоначально опубликованного в Nature Genetics, которое появилось в недавней статье Кеннета Бернса и его коллег в Human Gene Therapy. В текущей статье, "AAV2 и гепатоцеллюлярная карцинома", Nault et al. подтверждают свои выводы о том, что инсерционный мутагенез, вызванный векторами доставки гена AAV2, способствует подмножеству случаев рака печени у редких пациентов. Авторы также заявляют, "мы полностью не согласны с Бернсом и его коллегами, которые заявили о защитной роли в отношении инфекции AAV после переинтерпретации наших результатов," подчеркивая, что нет убедительных доказательств в поддержку подавляющего опухолевый эффект AAV2 в клетках печени человека или раковых заболеваниях человека в целом.
"Наша конечная цель как ученых-переводчиков – разработать новые методы лечения, которые будут одновременно безопасными и эффективными," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс. "Крайне важно, чтобы ученые могли участвовать в столь энергичных дебатах, которые, в свою очередь, вызывают интерес к будущим исследованиям, чтобы выяснить, несет ли генная терапия на основе rAAV значительный риск рака для пациентов. Мы рады, что Human Gene Therapy может стать форумом для таких дискуссий."