Ученые сделали большой шаг к генной терапии синдрома Ангельмана
У младенцев, рожденных с дефектной материнской копией гена UBE3A, разовьется синдром Ангельмана, тяжелое расстройство нервного развития, не поддающееся лечению и ограниченному лечению. Теперь впервые ученые из Медицинской школы UNC показывают, что методы редактирования генов и генной терапии могут использоваться для восстановления UBE3A в культурах нейронов человека и лечения дефицита на животной модели синдрома Ангельмана. …
Ученые сделали большой шаг к генной терапии синдрома АнгельманаПодробнее »