Исследователь стволовых клеток является пионером генной терапии для лечения детей с болезнью пузыря
Исследователи стволовых клеток из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе первыми разработали лекарство с помощью генной терапии стволовыми клетками для детей, рожденных с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (ТКИД) с дефицитом аденозиндезаминазы (АДА), который часто называют "Пузырь ребенок" болезнь, опасное для жизни состояние, которое, если его не лечить, может привести к летальному исходу в течение первого года жизни. …