Через месяц после одобрения спорного нового препарата от болезни Альцгеймера U.S. регуляторы здравоохранения в четверг подписали новые инструкции по назначению, которые, вероятно, ограничат его использование.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов заявило, что это изменение направлено на устранение путаницы среди врачей и пациентов в отношении того, кому следует получать лекарство, что вызвало интенсивную общественную реакцию с момента его утверждения в прошлом месяце.
В новой этикетке препарата подчеркивается, что препарат Адухельм подходит для пациентов с легкими симптомами или ранней стадией болезни Альцгеймера, но не изучался у пациентов с более поздними стадиями заболевания. Это большое изменение по сравнению с оригинальными инструкциями FDA, в которых просто говорилось, что препарат одобрен для лечения болезни Альцгеймера в целом.
Производитель лекарств Biogen объявил об изменении в выпуске в четверг, заявив, что обновление предназначено для "объяснить" группа пациентов изучалась в испытаниях компании, которые привели к одобрению. FDA сначала обратилось к компании с просьбой сузить этикетку и одобрило язык.
"Услышав эти опасения, FDA решило, что можно внести уточнения в информацию о назначении, чтобы устранить эту путаницу," агентство сказало в заявлении по электронной почте. Несмотря на обновление, FDA добавило, что "некоторым пациентам может помочь продолжающееся лечение" если у них разовьется более продвинутая болезнь Альцгеймера.
Когда препарат был впервые одобрен, высокопоставленный чиновник FDA сообщил журналистам, что препарат был "актуально для всех стадий болезни Альцгеймера."
Принятие FDA в прошлом месяце быстро вызвало споры по поводу цены Адухельма в 56000 долларов в год и сомнительных преимуществ. Трое внешних советников FDA подали в отставку из-за решения Гарвардского исследователя д-ра. Аарон Кессельхейм назвал это "худшее решение об одобрении лекарств за последнее время.S. история."
В четверг Кессельхейм написал в Твиттере, что изменение было "приветственный шаг" но добавил, что FDA и Biogen должны сделать гораздо больше для борьбы с "неправильные представления об этом препарате."
Значительные изменения в этикетках лекарств случаются редко, особенно через несколько недель после утверждения.
"Это ответственный шаг как FDA, так и Biogen, чтобы максимизировать безопасность, давая лекарству наилучшие шансы на работу," сказал доктор. Рональд Петерсен из клиники Майо, консультировавший Biogen и других производителей лекарств. Побочные эффекты препарата включают отек мозга и кровотечение.
Не было показано, что Адухельм обращает вспять или значительно замедляет течение болезни. Но FDA заявило, что его способность уменьшать скопления бляшек в головном мозге, вероятно, замедлит развитие деменции. Многие эксперты говорят, что существует мало доказательств, подтверждающих это утверждение.
Biogen необходим для проведения последующего исследования, чтобы окончательно ответить, замедляет ли препарат снижение умственного развития. Другие препараты от болезни Альцгеймера только временно облегчают симптомы.
Из-за его цены и широкого одобрения некоторые аналитики опасались, что Адухельм может добавить десятки миллиардов новых расходов в U.S. система здравоохранения, в частности программа федерального правительства Medicare. Болезнь Альцгеймера поражает около 6 миллионов американцев, подавляющее большинство которых достаточно взрослые, чтобы иметь право на участие в программе Medicare.
Два комитета Конгресса в Палате представителей начали расследование обзора препарата FDA. А законодатели в Сенате призвали провести слушания по поводу стоимости препарата и его влияния на федеральные расходы.
Более узкая этикетка может облегчить некоторые из этих опасений за счет сокращения числа пациентов, которые могут получить лекарство, что требует ежемесячных внутривенных инъекций. Многие больницы уже заявили, что планируют ограничить использование препарата пациентами с более ранней стадией заболевания. Врачи по-прежнему могут прописывать препарат более продвинутым пациентам, хотя страховщики могут отказываться платить за него, ссылаясь на этикетку FDA.
"Вызывало серьезное беспокойство то, что предыдущее название было таким широким и включало группы пациентов, на которых препарат никогда не тестировался," сказал доктор. Сюзанна Шиндлер из Вашингтонского университета в Санкт-Петербурге. Луи. "Я считаю, что это положительное изменение, потому что оно лучше отражает пациентов, у которых препарат действительно изучался."
Аналитики с Уолл-стрит заявили, что это изменение не окажет существенного влияния на прогнозируемые продажи Biogen. Майкл Йи из Jefferies сказал в исследовательской записке, что компания уже планировала направить препарат на 1–2 млн американцев с легкой формой болезни Альцгеймера.