FibroGen, Inc. объявила о публикации результатов Фазы 3 исследования эффективности и безопасности лечения роксадустатом по сравнению с плацебо при анемии у недиализных пациентов (НДД) с хроническим заболеванием почек (ХБП) в Китайской Народной Республике (Китай) в Новом Английский журнал медицины (NEJM). В этом исследовании роксадустат достиг своей основной конечной точки эффективности для коррекции анемии за счет достижения статистически значимого увеличения среднего уровня гемоглобина от исходного уровня до уровня гемоглобина, усредненного в течение недель с седьмой по девятую. Эффективность роксадустата в коррекции и поддержании гемоглобина поддерживалась в течение открытого периода с девятой по 26-ю недели.
"В Китае растет популяция ХБП на поздней стадии. Лечение анемии, особенно у пациентов, не получающих диализ, было сложной задачей, поскольку нынешние инъекционные методы лечения требуют частого применения в медицинских учреждениях, в результате чего значительная часть пациентов остается без лечения. Это доступное для приема внутрь лекарство, роксадустат, первый в своем классе HIF-PHI, может удовлетворить эту медицинскую потребность," сказал профессор Нань Чен, отделение нефрологии, Институт нефрологии, больница Жуйцзинь, Медицинская школа Шанхайского университета Цзяо Тонг, Шанхай.
"Доступная терапия анемии, такая как роксадустат, очень необходима пациентам с анемией с ХБП как в городских, так и в сельских районах. Мы с нетерпением ждем добавления лечения анемии у недиализных пациентов с ХБП в этикетку роксадустата," сказал профессор Чуаньмин Хао, M.D., Ph.D., Отделение нефрологии, Больница Хуашань, Фуданьский университет, Шанхай.
Анемия при ХБП связана с сердечно-сосудистыми заболеваниями, госпитализацией, когнитивными нарушениями и снижением качества жизни, и было доказано, что она постоянно связана с повышенным риском смерти.
Исследование (FGCL-4592-808) включало восьминедельный двойной слепой плацебо-контролируемый начальный период лечения, в котором роксадустат сравнивали с плацебо у недиализных пациентов с ХБП и анемией в Китае. После этого начального периода все пациенты, продолжавшие исследование, получали роксадустат в течение восьминедельного открытого периода лечения. Примечательно, что парентеральное введение железа у этих пациентов было ограничено, за исключением терапии неотложной помощи. Первичной конечной точкой было среднее изменение гемоглобина от исходного уровня на седьмой по девятую неделю.
Рандомизированная двойная слепая фаза (первые 8 недель)
В течение начального двойного слепого периода 154 пациента были рандомизированы на прием роксадустата (n = 102) и плацебо (n = 52) соответственно.
Этап Open-Label (недели с девятой по 26)
После завершения восьминедельного рандомизированного периода 87 пациентов из группы роксадустата и 44 пациента из группы плацебо приняли участие в восьминедельной открытой фазе, в которой все пациенты получали роксадустат.
Наиболее частые серьезные нежелательные явления, возникающие при лечении, были типичны для пациентов с хроническим заболеванием почек.
"Публикация этих данных в Медицинском журнале Новой Англии подчеркивает потенциал роксадустата как инновационного и критически необходимого средства лечения пациентов с ХБП, не находящихся на диализе, а также пациентов с ХБП, находящихся на диализе, для которых Национальное управление медицинских продуктов Китая уже разработало одобренное использование роксадустата для лечения анемии при ХБП," сказал K. Пион Yu, M.D., Главный врач FibroGen. "Мы благодарны за сотрудничество и приверженность, проявленные исследователями и пациентами, принявшими участие в исследовании."
Роксадустат был одобрен Национальным управлением медицинских продуктов (NMPA) в Китае для пациентов с хроническим заболеванием почек, получающих диализ в декабре 2018 года, и в настоящее время рассматривается NMPA для лечения анемии у пациентов с ХБП, не получающих диализ.
Кроме того, сегодня компания FibroGen объявила о второй публикации в NEJM результатов 3-й фазы китайского исследования эффективности и безопасности лечения роксадустатом по сравнению с эпоэтином альфа при анемии у диализ-зависимых пациентов с ХБП.