Заболевание Хантингтона, последнее исходное нейродегенеративное нарушение, характеризуемое проблемами с перемещением, поведением и умственной функцией, на данный момент не имеют никакого лечения. Но новое изучение снабжает надежду, потому, что исследователи идентифицировали новую терапевтическую цель заболевании.Исследователи, во главе с доктором наук Джиллиан Бэйтс и сотрудниками из Королевского колледжа в Лондоне, в сотрудничестве с командой интернациональных ученых, с далека результаты собственных результатов изучения в издании PLOS Biology.
Ген для Заболевания Хантингтона (HD), по словам исследователей, был найден в 1993, и это было озадачивающим медицинское сообщество с того времени.Это воздействует примерно на одного человека в 10 000, в большинстве случаев со всего возраста 35, и исследователи отмечают, что больные в большинстве случаев умирают в течение 20 лет.Роль huntingtin белка в HDЗаболевание Хантингтона позвана необычной мутацией в гене, кодирующем белок, названный «huntingtin».
Исследователи говорят, что эти мутации тогда создают продолжительные отрезки глютамина – аминокислоты – в протеиновой цепочке, мешающей тому, дабы huntingtin свернулся подобающим образом, делая его «липким».В следствии этого, huntingtin протеиновое скопление совместно в цитоплазме и ядре клеток, разрушающей нюансы клеточной функции, приводя к смертной казни невроцитов.Эти так именуемые скопления huntingtin вмешиваются в транскрипцию генов, говорят исследователи, и второе изучение продемонстрировало, что ингибирование семьи ферментов, регулирующих транскрипцию – деацетилазы гистона (HDACs) – имеет благоприятные эффекты для HD.Неприятность, но, что у людей имеется 11 разных ферментов HDAC, что делает знание что HDAC ингибировать весьма умный.
Сокращение HDAC4 усиливает перемещение, длительность судьбыДоктор наук Бэйтс и ее команда совершили их работу в модели мыши с заболеванием агрессивного Хантингтона, и они совершенно верно выяснили один из этих ферментов – HDAC4 – как цель.Но исследователи говорят, что страно, все воздействие происходит в цитоплазме а не ядре.
И роль HDAC4 в транскрипции имеет мало участия.Методом сокращения в два раза уровней HDAC4 в клетках мышей HD они нашли, что имели возможность задержать группировку huntingtin в цитоплазме.Помимо этого, они увидели, что сокращение уровни HDAC4 возвращает полную функцию невроцитов и их синапсов, создавая улучшения перемещения, неврологической производительности а также длительности судьбы мышей.
Команда додаёт, что это все происходит без любого улучшения дефектной транскрипции генов ядра, соответствующей эндоплазматической ассоциации между HDAC4 и huntingtin.Применения для будущего болезни ХантингтонаВ то время как следствия весьма перспективны, исследователи отмечают, что «это – все еще весьма первые годы, и принципиально важно подчернуть, что медицинские применения любой терапии, являющейся результатом этого изучения, не были изучены в клинических условиях».Но они вправду отмечают, что один ингибитор, suberoylanilide гидроксамовая кислота (SAHA), как ранее показывалось, улучшил недостатки в модели мыши.
Данный тот же ингибитор кроме этого сокращает уровни белка HDAC4.Команда исходя из этого сохраняет надежду, что развитие HDAC4-предназначенных составов могло быть потенциальной стратегией улучшить жизни больных HD.В то время, когда спрошено о любом будущем изучении, доктор наук Бэйтс сообщил:«Отечественный текущий центр обязан разбирать сотрудничество между HDAC4 и huntingtin и осознать, как сокращение HDAC4 восстанавливает синаптическую возможность и функцию соединения невроцита в моделях мыши заболевания Хантингтона».
В начале 2013, сказал, что команда от MIT отыскала, что ген Хантингтона повреждает функцию клетки головного мозга методом разрушения релейных структур переключения вторых генов.