Ангельмана

Стоимость воспитания ребенка с редким генетическим заболеванием значительна, но может быть снижена за счет более ранней диагностики

Новое исследование показало, что затраты на воспитание ребенка с редким генетическим заболеванием были значительными, но экономическое бремя могло быть уменьшено за счет более ранней диагностики и целевого лечения.

Исследование, проведенное Детским научно-исследовательским институтом Мердока (MCRI), поддерживает добавление синдрома ломкой Х-хромосомы и импринтинговых нарушений хромосомы 15, включая синдромы дупликации Ангельмана, Прадера-Вилли и хромосомы 15q, в скрининговый тест на кровяные пятна новорожденных (тест на пятку). …

Ученые сделали большой шаг к генной терапии синдрома Ангельмана

У младенцев, рожденных с дефектной материнской копией гена UBE3A, разовьется синдром Ангельмана, тяжелое расстройство нервного развития, не поддающееся лечению и ограниченному лечению. Теперь впервые ученые из Медицинской школы UNC показывают, что методы редактирования генов и генной терапии могут использоваться для восстановления UBE3A в культурах нейронов человека и лечения дефицита на животной модели синдрома Ангельмана. …