Генотерапия может улучшить неизлечимую форму слепоты

генотерапия

Ученые из Оксфордского университета в Англии вернули некий вид у людей, у которых имеется дегенеративная заболевание глаз методом замены дефектного гена в их сетчатках с рабочей версией того же гена.У людей, взявших процедуру – что поставляется посредством единственной инъекции – имеется наследственный тип генетической слепоты, названной choroideremia, вызывающимся мутацией в гене Главы.

Choroideremia воздействует на примерно 1 в 50 000, и люди, у которых имеется это условие, приобретают прогрессивно нехорошее видение, в конечном итоге становясь полностью слепыми около среднего возраста.Слепота у людей с choroideremia вызывается degenration конусов и палочек (либо «фоторецепторы») в сетчатке глаза, каковые отправляют визуальную данные в мозг, и нет никакого лечения, дешёвого, дабы исправить это.Как часть первой фазы испытания, шесть больных мужского пола в возрасте между 35 и 63 с choroideremia были введены с генетически спроектированным, надёжным вирусом (названный «вектором») содержащий обычную, здоровую копию гена Главы.

Исследователи сохраняли надежду, что данный функционирующий ген остановит клетки в фоторецепторах больных от смерти. Больные в изучении не были слепыми, но choroideremia был более продвинут в некоторых больных, чем в других.

Что случилось?Спустя шесть месяцев по окончании инъекций, команда, проводящая экспертизу, отыскала, что сетчатки во всех больных улучшили чувствительность к свету и что два больного значительно улучшили видение.

У этих двух больных была самая продвинутая форма choroideremia, и по окончании того, как они прошли лечение, они смогли верно прочесть дополнительные два и четыре линии на оптометрической таблице, соответственно. Никакие негативные эффекты от инъекции не были зарегистрированы в опробовании.

Эти результаты, изданные в Скальпеле медицинский издание, вдохновляют, не смотря на то, что это – легко первая фаза опробования с группой маленькой выборки. До сих пор исследователи проанализировали лишь эти с первых 6 месяцев по окончании процедуры, так, мы не знаем, каковы продолжительные действия этого вида лечения.Придумывая на итогах опробования, Хендрика Шолля из университета Джона Хопкинса в Балтиморе, Мэриленд, и Хосе Сэхеля от Institut de la Vision в Париже, Франция заявила:«Маленькое наблюдение нового изучения предотвращает любое заключение о предотвращении дегенерации в долговременной возможности. Остается быть определенным, будет ли генотерапия иметь эффект на прогрессию дегенерации фоторецептора.

Кроме того в случае если эффект, выясняется, есть лишь маленьким, это имело возможность бы иметь ответственные хорошие последствия, по причине того, что существуют дополнительные терапевтические проспекты, предназначающиеся для фоторецепторов, каковые имели возможность оказать помощь спасти либо вернуть визуальную функцию».Это – первое изучение, которое взглянуть на эффекты этого вида генотерапии у людей, у которых имеется генетическая неприятность с фоторецепторами глаза. Исследователи считаюм, что результаты их изучения до сих пор показывают потенциал для генотерапии, которая будет употребляться не только, дабы лечить choroideremia, вместе с тем и второй, более неспециализированные дегенеративные заболевания глаз, такие как возрастная макулярная дегенерация.Томми Солсбери фонд Choroideremia

Изучение финансировалось через благотворительную Борьбу за Фонд и Вид Томми Сэлисбери Чоройдеремии. Томми Сэлисбери есть 13-летним мальчиком из Кента в Англии, диагностированным с choroideremia в возрасте 5. В 2005 его родители создали Фонд Томми Сэлисбери Чоройдеремии, до сих пор получивший практически 600 000$ для изучения потенциального лечения.

У доктора наук Роберта Э Маклина, приведшего изучение, было это, дабы сообщить о вкладе Фонда Томми Сэлисбери Чоройдеремии в его работу:«По моему точке зрения, это – единственный важнейший фактор, разрешивший нам привести мир в старте первого испытания для данной болезни. Мы не должны недооценивать власть, которую люди смогут иметь во влиянии на курс изучения при помощи их действий сбора средств».

Назад

Быть запуганным может существенно затронуть сон

Далее

Теперь и дзэн: понизьтесь предродовое напряжение снижает риск поведенческих проблем в детях: исследование находит матерей, которые страдают от значительного предродового напряжения, может увеличивать риск их ребенка для поведенческих проблем

8 комментариев

  1. Thorne

    цирк, тоже самое было с Тягнибоком, Ляшком и т.д.

  2. Munilmeena

    Всрались… нацистские кремляди.

  3. Arakree

    Х.уй тебе в ж.опу можем предложить мацковский гермафродит…

  4. Mazulmaran

    Что-то радиус для миномёта маловат

  5. Kajikinos

    вот что санкции животворящие делают))) а казалось бы, всего то не надо было нарушать международные законы и не считать что тебе все позволено и все с этим должны соглашаться

  6. Dourr

    Мне вообще понравилось, как ты извиваешься 😀

  7. Rainwood

    А ты думал для украинцев иначе? 😉

  8. Ермушин Леонид Платонович

    Что хочешь доказать? Да и зачем?

Добавить комментарий