Исследователи из Университета Маккуори обнаружили первое в мире новое лечение, которое обращает вспять эффекты потери памяти, связанной с болезнью Альцгеймера, в исследовании мышей с запущенной деменцией.
Исследование, проведенное двумя братьями, доктором. Арне Иттнер и профессор Ларс Иттнер из Исследовательского центра деменции Университета Маккуори развивают свою работу, начатую в 2016 году, и включают новаторскую генную терапию, в которой используется фермент, естественным образом присутствующий в мозге, известный как p38gamma.
Исследователи обнаружили, что при активации p38gamma может модифицировать белок таким образом, что он предотвращает развитие симптомов болезни Альцгеймера.
Это последнее открытие, опубликованное в сентябрьском выпуске журнала Acta Neuropathologica, пошло еще дальше и показало, что этот ген фактически улучшил или восстановил большую часть памяти у продвинутых мышей с болезнью Альцгеймера. Важно отметить, что их результаты также предполагают, что генная терапия может быть эффективной при других формах деменции, включая лобно-височную деменцию, которая проявляется у гораздо более молодых пациентов в возрасте от 40 до 50 лет.
Генная терапия – это процесс, при котором генетический материал вводится в клетки для замены аномальных генов или создания полезного белка.
Профессор Ларс Иттнер, директор Исследовательского центра деменции в Университете Маккуори, говорит:, "Когда мы приступили к разработке этой генной терапии, мы ожидали, что она остановит прогрессирование деменции, но мы не ожидали увидеть, что она не только остановит ее, но и полностью вернет потерю памяти, которая уже имела место, когда мы начали терапию."
Кроме того, команда показала, что генная терапия безопасна даже в высоких дозах и при длительном применении, при этом во время исследования не наблюдались побочные эффекты.
Доктор. Арне Иттнер, ведущий автор исследования, объясняет:, "Нам нужно лучше понять, что происходит с молекулами мозга при деменции. Наша работа представляет собой очень важный элемент в этой головоломке."
Следующим шагом будет переход к тестированию безопасности и эффективности на людях. Университет Маккуори в настоящее время проводит детальную оценку путей развития и регуляции, необходимых для оценки генной терапии у людей. Также активно изучаются партнерские отношения с потенциальными инвесторами и фармацевтическими партнерами.
"Будет интересно увидеть, как более 10 лет фундаментальных исследований, направленных на понимание механизмов болезни Альцгеймера, наконец, перейдут в клиническую разработку, чтобы в конечном итоге принести пользу тем, кто больше всего в ней нуждается, людям, живущим с деменцией," Профессор Ларс Иттнер сказал.
"Это вселяет надежду, поскольку существует множество методов лечения, направленных на профилактику, но не так много для тех, кто уже пострадал от болезни."
Два исследователя предсказывают, что возможный успех этой новой терапии станет доступен людям менее чем через 10 лет, "Это может быть даже близко к пятилетнему графику, чтобы мы увидели успех, который мы наблюдали у мышей."