«Мы преследуем подход медицины точности, что исследует терапевтических кандидатов в преклинических моделях – несложных клетках человека и лабораторных животных – дабы понять, что лучший потенциал ведет, дабы принести больным в клинических опробованиях», заявили фаворит изучения Марни Дж. Фальк, Мэриленд, исполнительный директор Митохондриальной Пограничной Программы Медицины в Детской поликлинике Филадельфии (CHOP).Митохондриальная заболевание направляться из сбоев в митохондриях, создающие энергию «батареи», приводящие отечественные камеры в воздействие. Заболевание весьма переменная и может затронуть возможно тела и любую систему органа.
Учитывая отсутствие утвержденного лечения, многие больные принимают дополнения и витамины на «эмпирической» базе, надеясь при условии, что это так или иначе приносит пользу их поменянному клеточному метаболизму. К сожалению, большая часть этих комплексов на данный момент нерегулируемое, не стандартизировано и непроверенное и не было приятель если сравнивать с втором, дабы выяснить, что возможно самым надёжным, замечательным и действенным при любом данном типе митохондриальной заболевании.
В новом изучении, опубликованном онлайн 23 февраля в Молекулярной Генетике и Метаболизме, коллеги и Гагарка оценили семь антиокислительных соединений в двух микроскопических моделях животных митохондриальной заболевании – данио-рерио (D. regio) и виды C. червей elegans. Команда изучения кроме этого применяла третью модель – культуры фибробластов (клетки кожи), полученные от людских больных. экспериментальные животные и Терпеливые клетки все генетически основывали сбои митохондриальной дыхательной цепи (RC): решающее место в митохондриях, в которых клетки обрабатывают кислород и питательные вещества, дабы произвести химическую энергию.
Одним главным причиной, распространенным в ЕМКОСТНО-РЕЗИСТИВНОЙ болезни, есть окислительное напряжение, в то время, когда тело создаёт чрезмерные которые содержат кислород свободные радикалы, каковые повреждают клетки, гены и белки, содействуя серьезности заболевания. Антиокислители, отысканные во многих продуктах, дополнениях и витаминах, как в большинстве случаев думают, оказывают помощь «противодействовать» окислительному напряжению. Но кое-какие антиокислители смогут иметь нежеланные побочные эффекты, быть неэффективными, либо употребляться во вредных дозах.
В текущем изучении два комплекса, N-ацетилцистеин препарата (NAC) и витамин E, продемонстрировали востребованные результаты у митохондриальных животных модели заболевания. Комплексы продлили длительность судьбы в митохондриальном комплексе I червей заболевания и защитили комплекс I данио-рерио болезни от повреждения головного мозга.
NAC кроме этого улучшил выживание в клетках, взятых от больного с митохондриальным комплексом I заболеваний.«В дополнение к показу ясных преимуществ в клеточной жизнеспособности и выживании животных в этих моделях животных генетической митохондриальной заболевании, мы выяснили, что эти комплексы действенно облегчили окислительное напряжение, которое находилось везде по всей клетке, не только в митохондриях», сообщил Фальк. «И NAC и витамин E – ведущие антиокислительные кандидаты от данной работы, которая будет оценена в клинических опробованиях, выяснит, приносят ли они действенно пользу выживанию, функции и эмоции митохондриальных больных заболеванием. У них возможно конкретное обещание улучшить упругость нервной совокупности в больных с трудящимися со сбоями митохондриями».Два вторых антиокислительных соединения в изучении, коэнзим Q10 и тип коэнзима Q10, определенно предназначенный для митохондрий, улучшили кое-какие индикаторы здоровья животных у митохондриальных червей заболевания, но лишь частично спасли их маленькую длительность судьбы.
Другие три комплекса, проверенные в изучении, были витамином C, lipoate и orotate, что имел больше переменных эффектов, чем увиденные с другими комплексами.В целом, сообщил Фальк, текущее изучение предлагает действенную и довольно недорогую парадигму для исполнения рентабельного преклинического тестирования, дабы объективно расположить по приоритетам кандидатов препарата, каковые являются в безопасности, замечательными и приводят предварительное подтверждение сравнительной эффективности, дабы поддержать их предстоящее клиническое развитие в митохондриальной медицине.
Она сказала, что такое преклиническое тестирование имело возможность кроме этого употребляться, дабы оценить множественные лекарственные комбинации, такие как витамин и добавить «коктейли», каковые сейчас довольно часто употребляются на эмпирической базе, без действенного средства, дабы делать выводы их полезность, в больных с митохондриальной заболеванием.Финансирование для этого изучения прибыло из Национальных Университетов Здоровья (предоставляет HD065858, GM120762 и DK094723).