Генная терапия – это введение генетического материала в клетки пациента, приводящее к излечению или терапевтическому эффекту. В последние годы было показано, что генная терапия является многообещающей технологией для лечения или даже лечения нескольких смертельных заболеваний, для которых нет привлекательной альтернативной терапии.
Генную терапию можно использовать при наследственных заболеваниях, но также и при других заболеваниях, поражающих сердце, мозг и даже при раке. Действительно, недавние результаты показывают, что генная терапия может быть полезной для пациентов, страдающих агрессивным раком мозга, который в противном случае был бы смертельным.
Несмотря на общий прогресс, все еще существует необходимость в разработке улучшенных и безопасных подходов к доставке генов в клетки. Успех генной терапии в конечном итоге зависит от этих носителей или векторов доставки генов. Большинство векторов было получено из вирусов, которые могут быть адаптированы для доставки терапевтических генов в клетки пациентов. Однако некоторые из этих вирусных векторов могут вызывать побочные эффекты, включая рак и воспаление.
Марин Чуа, Тьерри Ванден, Дрише, Эяю Белай и их коллеги-исследователи VIB в K.U. Левен в сотрудничестве с Zsuzsanna Iszvak и Zoltan Ivics и коллегами из Центра Макса Дельбрюка в Берлине (Германия) теперь разработали новый невирусный подход, который преодолевает некоторые ограничения, связанные с вирусными векторами.
Используя принципы эволюции и естественного отбора, которые изначально были разработаны Чарльзом Дарвином, они теперь разработали эффективный и безопасный подход к доставке генов, основанный на невирусных генетических элементах, называемых транспозонами. Транспозоны – это мобильные элементы ДНК, которые могут интегрироваться в «чужеродную» ДНК с помощью механизма «вырезать и вставить». В каком-то смысле они являются естественными носителями генов. Исследователи сконструировали транспозоны таким образом, чтобы они могли нести терапевтический ген в ДНК целевой клетки. Таким образом они избавляются от необходимости полагаться на вирусные векторы.
«Мы впервые показываем, что теперь можно эффективно доставлять гены в стволовые клетки, особенно в клетки иммунной системы, используя невирусную доставку генов», – говорит Марин Чуа. «Многие группы пробовали это в течение многих лет, но безуспешно. Мы рады, что теперь смогли преодолеть это препятствие », – утверждает Тьерри Ванден-Дрише. Жужанна Изсвак и Золтан Ивичс соглашаются: «Эта технология транспозонов может значительно упростить способ проведения генной терапии, повысить ее общую безопасность и снизить затраты».
Исследователи VIB продолжают тестировать эту технологию для лечения конкретных заболеваний, включая рак и генетические нарушения, в ожидании дальнейшего продвижения и лечения пациентов, страдающих этими заболеваниями.
Источник: VIB