Генная терапия – это введение генетического материала в клетки пациента, приводящее к излечению или терапевтическому эффекту. В последние годы было показано, что генная терапия является многообещающей технологией для лечения или даже лечения нескольких смертельных заболеваний, для которых нет привлекательной альтернативной терапии. …
Новое исследование с участием пациентов с наследственным метаболическим расстройством метилмалоник академии (ММА) обнаружило более низкие, чем ожидалось, уровни антител против аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов, разрабатываемых для генной терапии, чтобы заменить фермент (MUT), дефицитный в ММА. …
Новый подход к генной терапии, предназначенный для замены фермента, дефицитного у пациентов с наследственными нейродегенеративными заболеваниями Тея-Сакса и болезней Сандхоффа, успешно доставил терапевтический ген в мозг обработанных мышей, восстановил функцию фермента и увеличил выживаемость примерно на 2.5-кратный. …
CRISPR / Cas9, мощный инструмент редактирования генома, обещает эффективную коррекцию болезнетворных мутаций. Впервые исследователи из Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете разработали подход двойной генной терапии для доставки ключевых компонентов системы нацеливания генов, опосредованной CRISPR / Cas9, мышам для лечения гемофилии B. …
Исследователи из Детской больницы Филадельфии (CHOP) разработали доказательство концепции лечения заболеваний крови, таких как серповидноклеточная анемия и бета-талассемия, которые могут повышать уровень гемоглобина за счет активации производства гемоглобина как у плода, так и у взрослых. Используя вирусный вектор, созданный для реактивации производства гемоглобина плода, подавления мутантного гемоглобина и обеспечения функционального взрослого гемоглобина, исследователи разработали подход, который может производить больше гемоглобина с помощью одного вектора. …