Пришло время коммерческого развития генной терапии. Пациенты с заболеваниями, которые поддаются лечению и излечению с помощью генной терапии, заслуживают доступа к технологии, которая продемонстрировала свою эффективность и осуществимость, – говорит Джеймс Уилсон, доктор медицинских наук, главный редактор журнала Human Gene Therapy в провокационном комментарии и сопроводительном видеопосте. Методы генной терапии человека и методы генной терапии человека (HGT) – это рецензируемые журналы, публикуемые Mary Ann Liebert, Inc..
До недавнего времени генная терапия использовалась только для лечения тяжелых заболеваний с ограниченными возможностями лечения. Но недавний отчет об ее успешном использовании для лечения гемофилии B, которая предложит пациентам терапевтическую альтернативу, которая может заменить потребность в регулярных, пожизненных инфузиях замены белка, выдвинула генную терапию на передний план как технологию, способную конкурировать с традиционными методами и разрушать их. формы лечения. Хотя генная терапия гемофилии B все еще находится на ранней стадии клинических испытаний, аналогичный подход находится в разработке для лечения гемофилии A, и вместе эти опасные для жизни заболевания составляют 6 долларов США.5-миллиардный рынок для современной белковой заместительной терапии.
Техническая возможность генной терапии "был установлен при множественных заболеваниях и с различными технологическими платформами," говорит доктор. Уилсон в комментарии "Пришло время подрывной генной терапии!" Он предсказывает, что "2012 год откроет эру коммерческого развития генной терапии, которая, хотя, вероятно, начнется медленно, но быстро наберет обороты."
"В течение многих лет научное сообщество обещало, что за инвестициями в биомедицинские исследования последуют революционные изменения, такие как удвоение NIH и секвенирование генома человека," говорит Теренс Р. Флотт, доктор медицины, Селия и Исаак Хайдак, профессор медицинского образования, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора, Центр генной терапии и кафедры педиатрии и микробиологии & Физиологические системы, Медицинская школа Массачусетского университета. "Доктор. Комментарии Уилсона поражают суть выполнения этого обещания. Теперь, когда технология работает, следующим этапом является разработка коммерчески жизнеспособных моделей генной терапии на рынке здравоохранения, чтобы эти методы лечения могли быть предоставлены пациентам, которые в них нуждаются."