Заболевания глаз являются отличными мишенями для генной терапии, потому что окулярная среда легко доступна, относительно легко контролировать и изолирована от остальной части тела. Серия статей, доступных в Интернете перед печатью в журнале Human Gene Therapy, рецензируемом журнале Mary Ann Liebert, Inc., выделить несколько интересных достижений в области глазной генной терапии. Статьи доступны бесплатно на сайте www.Liebertpub.ком / гул
Две обзорные статьи описывают уникальные возможности глазной генной терапии. "Перенос генов при неоваскулярной возрастной дегенерации желтого пятна" Питера Кампокьяро показывает потенциал долгосрочной доставки белков для контроля аномального роста кровеносных сосудов. В "Хирургические подходы к генной терапии и терапии стволовыми клетками при заболеваниях сетчатки," Стаут и Фрэнсис описывают множество факторов, которые способствуют успешному применению генной терапии для лечения глазных заболеваний.
Несколько исследовательских статей иллюстрируют широкий спектр использования и методов доставки глазной генной терапии. Миядзаки и др. показывают, что нейропротекторная генная терапия может снизить гибель клеток в сетчатке крыс, подвергшихся разрушительной гипертензии и инфекциям в "Генная терапия пигментным эпителиальным фактором, направленная на поражение ганглиозных клеток сетчатки: нейропротекция от потери функции на двух моделях животных." Гольдманн и др. отчет о терапевтическом потенциале генного терапевтического препарата для лечения заболеваний сетчатки, вызванных генетической мутацией в "PTC124-опосредованное трансляционное считывание бессмысленной мутации, вызывающей синдром Ашера типа 1С."
Fuchsluger et al. описать генную терапию для предотвращения гибели клеток роговицы, в "Эндотелиальные клетки роговицы защищены от апоптоза с помощью генной терапии." Мао и др. описывают доставку нормальной копии гена родопсина мышам с глазным заболеванием, вызванным мутированным геном RHO, и его способность замедлять скорость дегенерации сетчатки у "Доставка родопсина дикого типа с помощью AAV сохраняет функцию сетчатки на мышиной модели аутосомно-доминантного пигментного ретинита."
В кратком отчете "Генная терапия в офтальмологии: проверка культивированных клеток сетчатки и эксплантатов из посмертных человеческих глаз," Фрадо и его коллеги показывают, как стратегии генной терапии могут быть разработаны и усовершенствованы с использованием культивированных клеток и эксплантатов из человеческих глаз, собранных после смерти, чтобы ограничить исследования, проводимые на приматах.
"Наиболее впечатляющий клинический успех генной терапии in vivo был достигнут с использованием векторов AAV в лечении редкой наследственной формы врожденной слепоты; некоторый уровень функционального улучшения был достигнут в трех независимых исследованиях. Ряд ученых со всего мира развивают генную терапию in vivo для лечения ряда других глазных заболеваний. В этом выпуске журнала освещены некоторые из этих захватывающих новых направлений," говорит Джеймс М. Уилсон, М.D., Ph.D., Главный редактор и директор программы генной терапии Департамента патологии и лабораторной медицины Медицинской школы Пенсильванского университета, Филадельфия.