Исследователи из Центра регенеративной медицины (CReM) Бостонского университета и Бостонского медицинского центра (BMC) собрали крупнейший репозиторий стволовых клеток, полученных от пациентов (ИПСК), у пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD).
"Наша цель – передать эти клетки другим исследователям, чтобы они использовали их, чтобы в конечном итоге помочь пациентам с AATD. Для этого нам нужно было сделать все возможное, чтобы клетки были легко доступны и удобны в использовании," объяснил автор-корреспондент Эндрю А. Уилсон, доктор медицины, доцент медицины Школы медицины Бостонского университета (BUSM).
AATD – это генетическое заболевание, которое может поражать печень или легкие. Пациентам не хватает белка альфа-1 (вырабатываемого печенью), который предназначен для защиты тканей организма от воздействия его собственных ферментов. ИПСК все чаще используются для изучения генетических заболеваний. В лаборатории их можно заставить превратиться в ("дифференцировать") типы клеток, пораженные болезнью, в данном случае клетки легких и печени. Как только это произойдет, их можно использовать, чтобы понять, как работает болезнь, и затем использовать клетки или это понимание для поиска новых подходов к лечению.
Исследователи собирали образцы крови или кожи у пациентов с AATD в течение примерно 13 лет. Кроме того, они собрали клинические данные, связанные с каждым пациентом / образцом. Затем они выполнили генетический анализ, чтобы определить, какие гены были включены для каждой линии ИПСК пациента на исходном уровне, а затем после превращения в клетки легких или печени. Они также сравнили клетки печени, полученные из ИПСК, с клетками печени, полученными при биопсии у здоровых людей. Наконец, они создали онлайн-ресурс, чтобы помочь распространить эти ячейки.
По мнению исследователей, это важная работа как для сообщества AATD, так и для широкой общественности. "AATD является наиболее распространенным наследственным моногенным заболеванием легких у европеоидов – примерно такая же распространенность среди населения, как и кистозный фиброз, только менее известная. Это исследование подчеркивает потенциальную ценность нашего репозитория с открытым доступом (который выходит за рамки AATD)," добавил Уилсон, врач-пульмонолог и реаниматолог и директор Центра Альфа-1 в BMC.
Исследователи CReM впервые предложили концепцию "Биология с открытым исходным кодом" делая свои научные результаты и инструменты, используемые для их создания, максимально доступными как можно быстрее как можно большему числу исследователей.
Эти результаты опубликованы в журнале Stem Cell Reports.