Сотрудничество с участием исследователей из Университета Джунтендо демонстрирует дифференциацию стволовых клеток в специализированные клетки, которые считаются наиболее важной терапевтической мишенью для лечения наследственной глухоты.
Один из 1000 детей страдает глухотой или потерей слуха, а слух – это наиболее очевидная причина, по которой врожденное заболевание может повлиять на слух. Глухота при рождении часто вызывается мутациями в конкретном гене, известном как Gap Junction Beta 2 (GJB2), который кодирует белок коннексин 26. В некоторых популяциях мутации этого гена ответственны за половину случаев врожденной потери слуха. Теперь Казусаку Камия и соавторы недавнего отчета демонстрируют средства производства этих клеток по запросу для использования в терапевтических исследованиях.
"Клетки улитки человека недоступны для биопсии или прямого введения лекарств из-за анатомических ограничений," заявляют исследователи в своем отчете. "Следовательно, клетки ES / iPS [эмбриональные стволовые / индуцированные плюрипотентные стволовые] клетки являются важным инструментом для изучения молекулярных механизмов, лежащих в основе патологии внутреннего уха, а также для создания клеток для заместительной терапии."
Для культивирования клеток исследователи следовали стандартному протоколу в течение первых семи дней, после чего были добавлены специфические белки для увеличения экспрессии мРНК коннексинов. На 7-11 дни клетки переносили в плоскую 2-мерную культуру с клетками внутреннего уха, которые особенно устойчивы к ферментам, расщепляющим белки. Они успешно культивировали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые дифференцировались в клетки бляшки щелевых соединений, экспрессирующие коннексин 26.
Исследователи также смогли продемонстрировать, что их клетки щелевого соединения, полученные из стволовых клеток, были функционально и структурно характерны для развивающихся клеток улитки. Важно отметить, что клетки, дифференцированные от мышей с дефицитом коннексина 26, воспроизводили клеточные характеристики врожденной потери слуха. Исследователи приходят к выводу, "Таким образом, ожидается, что эти производные iPS клетки, которые могут быть получены от пациентов, будут особенно полезны для скрининга лекарств и клеточной терапии внутреннего уха, направленной на потерю слуха, связанную с GJB2."