Ученые Медицинского центра Колумбийского университета (CUMC) и Университета Айовы использовали новую технологию редактирования генов под названием CRISPR для исправления генетической мутации, ответственной за пигментный ретинит (RP), наследственное состояние, которое вызывает деградацию сетчатки и приводит к слепоте у людей. …
Обезьяны важны для моделирования болезней из-за их близкого сходства с людьми, но предыдущие попытки точно изменить гены у приматов потерпели неудачу. В исследовании, опубликованном Cell Press 30 января в журнале Cell, исследователи впервые достигли точной модификации генов у обезьян, используя эффективный и надежный подход, известный как система CRISPR / Cas9. …
Представьте себе одно лекарство, которое могло бы предотвратить заражение вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), лечить пациентов, которые уже заразились ВИЧ, и даже удалять все спящие копии вируса у людей с более запущенным заболеванием. Это звучит как научная фантастика, но ученые Солка подошли на один шаг ближе к созданию такого лекарства, настроив мощную систему защиты, используемую многими бактериями, и обучив этот похожий на ножницы механизм распознавать вирус ВИЧ. …
CRISPR / Cas9, мощный инструмент редактирования генома, обещает эффективную коррекцию болезнетворных мутаций. Впервые исследователи из Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете разработали подход двойной генной терапии для доставки ключевых компонентов системы нацеливания генов, опосредованной CRISPR / Cas9, мышам для лечения гемофилии B. …