В среду ученые заявили, что это редкий успех для широко разрекламированного видения генной терапии, что они исправили дефектную ДНК у 18-летнего мужчины, страдающего изнурительной формой анемии.
Безымянный пациент получил ген, который исправляет заболевание крови, известное как бета-талассемия, и спустя три года его здоровье находится в хорошем состоянии "замечательный" и его качество жизни хорошее, сказали они. …
Команда исследователей под руководством ученых из Медицинского колледжа Вейлла Корнелла разработала мощную стратегию генной терапии, которая может лечить как бета-талассемию, так и серповидно-клеточную анемию. Они также разработали тест для прогнозирования реакции пациента перед лечением.
По словам исследователей, результаты этого исследования, опубликованные в PLoS ONE, представляют собой новый подход к лечению этих связанных и серьезных нарушений эритроцитов. …
Разработан новый подход к генной терапии нарушений эритроцитовПодробнее »
bluebird bio (ранее Genetix Pharmaceuticals Inc.) объявила о публикации в журнале Nature своих многообещающих данных по фазе 1/2, в которых освещаются положительные результаты лечения генотерапией лентиглобином у молодых людей с тяжелой бета-талассемией, заболеванием крови, которое является одним из наиболее частых наследственных заболеваний. …
Американская гастроэнтерологическая ассоциация (AGA) опубликовала новые клинические рекомендации, в которых излагаются научно обоснованные подходы к первичной желудочно-кишечной оценке хронической железодефицитной анемии у бессимптомных пациентов. Железодефицитная анемия чрезвычайно распространена во всем мире, и желудочно-кишечную причину следует рассматривать у всех пациентов без очевидной причины анемии. …
Быстрая и точная клиническая оценка прогрессирования заболевания и смертности жизненно важна для ведения пациентов с COVID-19. Хотя было предложено несколько предикторов, они были ограничены субъективной оценкой, полуавтоматическими схемами или контролируемыми подходами к глубокому обучению. Такие предикторы субъективны или требуют кропотливого аннотирования обучающих примеров. …
Неконтролируемый ИИ предсказывает прогрессирование COVID-19 и выживаемость пациентовПодробнее »