Новый подход к генной терапии может исправить любую болезнетворную мутацию в гене

Новый подход к генной терапии может исправить любую болезнетворную мутацию в гене

Новый подход к редактированию генов с использованием системы CRISPR / Cas9 позволяет обходить вызывающие болезнь мутации в гене, обеспечивая лечение генетических заболеваний, связанных с одним геном, таких как муковисцидоз, определенные типы серповидно-клеточной анемии и другие редкие заболевания. Метод, разработанный и испытанный на мышах и культурах тканей человека исследователями из Пенсильванского университета, включает в себя вставку новой, полностью функциональной копии гена, заменяющего мутировавший ген. …