Исследователи разработали «диммер», чтобы контролировать генную терапию
В связи с большим достижением в области генной терапии редких и тяжелых заболеваний исследователи Детской больницы Филадельфии (CHOP) разработали "диммер" система, которая может контролировать уровни белков, экспрессируемых из векторов генной терапии. Система основана на альтернативном сплайсинге РНК с использованием небольшой молекулы, доступной перорально, и эффективно работает в тканях по всему телу, включая мозг. …
Исследователи разработали «диммер», чтобы контролировать генную терапиюПодробнее »