Обнадеживающие результаты с новым подходом к генной терапии для лечения наследственных нейродегенеративных заболеваний
Новый подход к генной терапии, предназначенный для замены фермента, дефицитного у пациентов с наследственными нейродегенеративными заболеваниями Тея-Сакса и болезней Сандхоффа, успешно доставил терапевтический ген в мозг обработанных мышей, восстановил функцию фермента и увеличил выживаемость примерно на 2.5-кратный. …
