Генная терапия – это введение генетического материала в клетки пациента, приводящее к излечению или терапевтическому эффекту. В последние годы было показано, что генная терапия является многообещающей технологией для лечения или даже лечения нескольких смертельных заболеваний, для которых нет привлекательной альтернативной терапии. …
(Medical Xpress) – Ученые использовали инструмент генной терапии, который действует как интеллектуальные молекулярные ножницы, чтобы исправить дефект ключевого гена у мышей с гемофилией B, заболеванием, которое может привести к неконтролируемому кровотечению. Вмешательство улучшило животных ?? свертываемость крови настолько, что их тяжелое заболевание перешло в легкую форму. …
Редактирование генома улучшает свертываемость крови у мышей с гемофилией BПодробнее »
Врожденный амавроз Лебера (ВМС) – это врожденная дистрофия сетчатки, которая встречается примерно у 1 из 80 000 рождений. По оценкам, около 3000 человек в Соединенных Штатах живут с LCA и, вероятно, станут слепыми в течение своей жизни. В последнее время был достигнут прогресс в генной терапии этого состояния. …
Новое исследование перспектив генной терапии врожденного амавроза ЛебераПодробнее »
Новое исследование с участием пациентов с наследственным метаболическим расстройством метилмалоник академии (ММА) обнаружило более низкие, чем ожидалось, уровни антител против аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов, разрабатываемых для генной терапии, чтобы заменить фермент (MUT), дефицитный в ММА. …
Рак печени может быть вызван мутациями в генах-драйверах рака, возникающих в результате встраивания векторов аденоассоциированного вируса (AAV), используемых для доставки терапевтических генов, хотя эта опухоль-индуцирующая роль AAV остается весьма спорной. Недавно опубликованные доказательства наличия гепатоцеллюлярной карциномы, ассоциированной с AAV, ранее были повторно исследованы в Human Gene Therapy, и новая статья в журнале подвергает серьезному сомнению переинтерпретированные данные. …
Вызывает ли доставка генов на основе AAV рак печени? Дебаты накаляютсяПодробнее »