Противораковое средство на основе рутения BOLD-100 только что получило статус орфанного препарата для лечения рака желудка (желудка) от U.S. Управление по контролю за продуктами и лекарствами. Низкомолекулярный терапевтический препарат, первоначально разработанный как KP1019 (KP1339) химиком и врачом Бернхардом Кепплером из Венского университета, показал многообещающую эффективность и переносимость в клинических испытаниях, проведенных до сих пор. Текущее обозначение дополняет существующее обозначение орфанного лекарства BOLD-100 при раке поджелудочной железы.
Действие металлопрепарата приводит к гибели клеток "как при чувствительном, так и при резистентном раке, что дает BOLD-100 возможность значительно улучшить результаты в широком диапазоне как твердых, так и жидких опухолей в сочетании с другими противораковыми методами лечения, начиная от традиционной химиотерапии до таргетной терапии," заявляет Bold Therapeutics в пресс-релизе. Биофармацевтическая компания, находящаяся в Ванкувере, разрабатывает и коммерциализирует BOLD-100 в тесном сотрудничестве с Венским университетом.
Закон о лекарствах для орфанных лекарств предусматривает предоставление особого статуса терапевтическому агенту для лечения редкого заболевания. В то время как рак желудка широко распространен в Азии, он считается сиротским заболеванием в Северной Америке и Европе, где в США диагностировано около 27000 новых случаев.S. ежегодно. Согласно Bold Therapeutics, данные, представленные в заявке на орфанный препарат, продемонстрировали, что BOLD-100 потенциально эффективен против рака желудка.
Из лаборатории в клинику
"Даже если вы найдете соединение, которое работает в культуре клеток, статистически вероятность того, что оно станет чем-то клинически применимым, составляет лишь 1 из 10 000. Поэтому мы очень рады видеть, что противоопухолевый агент BOLD-100, совместно разработанный совместно с ним, дает такие многообещающие результаты на нескольких моделях опухолей in vitro и in vivo, а также в ранних клинических испытаниях, и что теперь он получил второе обозначение орфанного препарата," говорит Бернхард Кепплер, декан химического факультета и руководитель исследовательского кластера "Трансляционные исследования терапии рака" в Венском университете.
BOLD-100 – это небольшая молекула, которая транспортируется в опухолевую клетку через белковый альбумин и избирательно активируется там, что приводит к гибели раковых клеток. Bold Therapeutics продолжает активно привлекать пациентов к участию в фазе 1b исследования BOLD-100 в сочетании с FOLFOX (5-фторурацил, лейковорин, оксалиплатин) для лечения пациентов с распространенным раком желудочно-кишечного тракта в шести центрах в Канаде. Исследователи ожидают перехода к фазе 2 исследования в конце года с дополнительными клиническими центрами в обеих странах.S. и Южная Корея.